用于治疗成人和儿童络氨酸血症（HT-1），是全球用于治疗HT-1罕见病的药物。
【药品名称】尼替西农胶囊
【批准文号】国药准字HJ20210042，2mg；国药准字HJ20210044，5mg；国药准字HJ20210043，10mg。
【成 份】本品活性成份为尼替西农。
【适 应 症】本品为一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂，结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型(HT-1)。
【规 格】(1)2mg;(2)5mg;(3)10mg。
【用法用量】本品对酪氨酸血症 I型的治疗应由经验丰富的医生处方并指导患者使用。一旦诊断为酪氨酸血症 I 型，应尽快开始尼替西农治疗，以提高总体存活率，以免发生肝衰竭、肝癌和肾脏疾病等并发症。
用法：
在尼替西农治疗期间必须限制饮食中酪氨酸和苯丙氨酸摄入量。建议咨询有先天代谢缺陷儿童管理经验的营养师或医生，配制限制酪氨酸和苯丙氨酸的低蛋白饮食。
目前尚无关于食物对尼替西农胶赛生物利用度影响的数据。本品可空腹口服(餐前至少1h或餐后至少2h)。对于吞咽困难患者，可打开胶囊将内容物混悬于少量水或配方食品中服用。
用量：
起始剂量：本品在成人及儿童的推荐起始剂量为1mg/g/天，口服，分两次口服。应根据患者具体情况调整剂量。
维持方案：5岁及以上且体重≥20kg的患者在给予稳定剂量至少4周后，对于血清和尿液中未检出琥珀酰丙酮者，每日总剂量可一次口服给药。
剂量调整：
根据患者的生化和/或临床反应进行剂量调整。
●监测血浆和/或尿液中琥珀酰丙酮浓度、肝功能参数、甲胎蛋白水平。
● 如果在开始尼替西农治疗4周后，血浆或尿液中仍可检测到琥珀酰丙酮，尼替西农剂量可增加至1.5mg/kg/天，分两次口服。基于所有生化指标评估，可能需要将最大日剂量调整为2mg/kg。
● 如果生化结果良好(血浆和/或尿波中未检测出琥珀酰丙酮)，应仅根据体重增加而非血浆中酪氨酸水平调整剂量。
●在治疗初期，当由每日给药两次调整为每日给药一次时,或患者情况恶化时，需更密切关注所有可获得的生化指标(如血浆和/或尿液中琥珀酰丙酮、尿液中5-氨基乙酰丙酸(5-ALA)和红细胞胆色素原(PBG)合成酶活性)。
●通过控制酪氨酸和苯丙氨酸饮食摄入维持血浆酪氨酸水平低于500umol/L。对于血浆酪氨酸水平高于500umol/L的患者，应评估饮食酪氨酸和苯丙氨酸的摄入量。不必通过调整尼替西农剂量来降低血浆中酪氨酸浓度。
特殊人群：
对65岁以上老年患者尚未进行临床研究，目前无特殊剂量调整建议，老年患者的剂量选择应谨慎。
【不良反应】尼替西农进行了一项国际多中心、开放标签、非对照临床研究。研究中报告的最常见不良反应为血小板减少、白细胞减少和视觉系统病症，包括结膜炎、角膜混浊、角膜炎和畏光。没有患者因药物不良反应而停止治疗。
【禁 忌】对尼替西农或本品任何辅料过敏的患者禁用。接受尼替西农治疗的哺乳期妇女不可哺乳。
【包 装】白色高密度聚乙烯瓶及低密度聚乙烯盖，60粒/瓶。
【生产企业】LABORATOIRES K.A.B.S.INC
